Creation date in repository: 2024-03-13
Abstract: La poliquistosis renal autosómica dominante es una enfermedad hereditaria causada principalmente por mutaciones en el gen PKD1. La hipotésis es que prime editing es capaz de corregir una mutación causante de ADPKD en células derivadas de un modelo de ratón de la enfermedad. Para probar esta hipótesis, se optimizó la lipofectamina como reactivo de transfección de plásmidos y se introdujo la maquinaria de prime editing con este reactivo. No se consiguió corregir la mutación con las guías que se probaron, por lo que aún son necesarios más estudios en los que se podrían probar otras guías y otros diseños experimentales. Autosomal dominant polycystic kidney disease is an inherited disease caused primarily by mutations in the PKD1 gene. The hypothesis is that prime editing is capable of correcting a mutation causing ADPKD in cells derived from a mouse model of the disease. To test this hypothesis, lipofectamine was optimized as a plasmid transfection reagent and the prime editing machinery was introduced with this reagent. It was not possible to correct the mutation with the guides that were tested, so more studies are still necessary in which other guides and other experimental designs could be tested.
Subject: Biotecnologia
Language: spa
Subject areas: Bioquímica i biotecnologia Biochemistry and biotechnology Bioquímica y biotecnología
Department: Bioquímica i Biotecnologia
Student: Morcillo Castro, Alba
Academic year: 2022-2023
Title in different languages: Correcció in vitro d´una mutació causant de la poliquistosi renal autosòmica dominant amb prime editing In vitro correction of a mutation that causes autosomal dominant polycystic kidney disease with prime editing
Work's public defense date: 2023-06-19
Access rights: info:eu-repo/semantics/openAccess
Keywords: ADPKD, prime editing, lipofectamina ADPKD, prime editing, lipofectamina ADPKD, prime editing, lipofectamine
Confidenciality: No
Title in original language: Corrección in vitro de una mutación causante de la poliquistosis renal autosómica dominante con prime editing
Project director: Gil Cardoso, Katherine
Education area(s): Biotecnologia
Entity: Universitat Rovira i Virgili (URV)
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