Efectivitat del tractament amb triple teràpia de fàrmacs moduladors de CFTR en pacients amb fibrosi quística amb mutació F508DEL i/o de funció mínima del gen cftr: revisió sistemàtica i metaanàlisi.

Identificador:  TFG:7913

Handle: https://hdl.handle.net/20.500.11797/TFG7913

Autors:  Loaisa Casas, Sofia

Resum:
La fibrosi quística és una malaltia genètica autosòmica recessiva caracteritzada per infeccions pulmonars persistents, insuficiència pancreàtica i alts nivells de clorur a la suor, causada per mutacions en la proteïna CFTR, sent la més comuna la F508del. Els tractaments inclouen antibiòtics, fisioteràpia i moduladors CFTR. Aquest estudi va avaluar l'efectivitat de la triple teràpia amb moduladors CFTR en pacients ≥ 6 anys amb mutacions F508del i/o de funció mínima. Es van analitzar 8 assajos clínics amb 1243 participants, mostrant millores significatives en la funció pulmonar (ppFEV1), clorur a la suor i el qüestionari CFQ-R. La triple teràpia va demostrar ser superior.