Creation date in repository: 2024-01-10
Abstract: La fibrosis quística es una enfermedad genética autosómica recesiva caracterizada por infecciones pulmonares persistentes, insuficiencia pancreática y altos niveles de cloruro en el sudor, causada por mutaciones en la proteína CFTR, siendo la más común la F508del. Los tratamientos incluyen antibióticos, fisioterapia y moduladores CFTR. Este estudio evaluó la efectividad de la triple terapia con moduladores CFTR en pacientes ≥ 6 años con mutaciones F508del y/o de función mínima. Se analizaron 8 ensayos clínicos con 1243 participantes, mostrando mejoras significativas en la función pulmonar (ppFEV1), cloruro en el sudor y el cuestionario CFQ-R. La triple terapia demostró ser superior. Cystic fibrosis is an autosomal recessive genetic disease characterized by persistent lung infections, pancreatic insufficiency and high levels of chloride in sweat, caused by mutations in the CFTR protein, the most common being F508del. Treatments include antibiotics, physical therapy, and CFTR modulators. This study evaluated the effectiveness of triple therapy with CFTR modulators in patients ≥ 6 years of age with F508del and/or minimal function mutations. 8 clinical trials with 1243 participants were analyzed, showing significant improvements in lung function (ppFEV1), sweat chloride and the CFQ-R questionnaire. Triple therapy proved to be superior. La fibrosi quística és una malaltia genètica autosòmica recessiva caracteritzada per infeccions pulmonars persistents, insuficiència pancreàtica i alts nivells de clorur a la suor, causada per mutacions a la proteïna CFTR, sent la més comuna la F508del. Els tractaments inclouen antibiòtics, fisioteràpia i moduladors CFTR. Aquest estudi va avaluar l‟efectivitat de la triple teràpia amb moduladors CFTR en pacients ≥ 6 anys amb mutacions F508del i/o de funció mínima. Es van analitzar 8 assaigs clínics amb 1243 participants, mostrant millores significatives en la funció pulmonar (ppFEV1), clorur a la suor i el qüestionari CFQ-R. La triple teràpia va demostrar ser superior.
Subject: Medicina
Language: spa
Subject areas: Ciències de la salut
Department: Medicina i Cirurgia
Student: Herrerías Dávila, Paula
Academic year: 2023-2024
Title in different languages: Efectivitat del tractament amb triple teràpia de fàrmacs moduladors de CFTR en pacients amb fibrosi quística amb mutació f508del i/o de funció mínima de gen CFTR: revisió sistemàtica i metaanàlisi Effectiveness of treatment with triple therapy of CFTR modulating drugs in patients with cystic fibrosis with f508del mutation and/or minimal CFTR gene function: systematic review and meta-analysis
Work's public defense date: 2024-13-06
Access rights: info:eu-repo/semantics/openAccess
Keywords: Fibrosi quística, triple teràpia, F508del. Cystic fibrosis, triple therapy, F508del. Fibrosis quística, triple terapia, F508del.
Confidenciality: No
TFG credits: 6
Title in original language: Efectividad del tratamiento con triple terapia de fármacos moduladores de CFTR en pacientes con fibrosis quística con mutación f508del y/o de función mínima de gen CFTR: revisión sistemática y metaanálisis
Project director: Escribano Subías, Joaquín
Education area(s): Medicina
Entity: Universitat Rovira i Virgili (URV)
Repositori URV