Creation date in repository: 2024-12-10
Abstract: La fibrosis quística es una enfermedad genética autosómica recesiva caracterizada por infecciones pulmonares persistentes, insuficiencia pancreática y altos niveles de cloruro en el sudor, causada por mutaciones en la proteína CFTR, siendo la más común la F508del. Los tratamientos incluyen antibióticos, fisioterapia y moduladores CFTR. Este estudio evaluó la efectividad de la triple terapia con moduladores CFTR en pacientes ≥ 6 años con mutaciones F508del y/o de función mínima. Se analizaron 8 ensayos clínicos con 1243 participantes, mostrando mejoras significativas en la función pulmonar (ppFEV1), cloruro en el sudor y el cuestionario CFQ-R. La triple terapia demostró ser superior. La fibrosi quística és una malaltia genètica autosòmica recessiva caracteritzada per infeccions pulmonars persistents, insuficiència pancreàtica i alts nivells de clorur a la suor, causada per mutacions en la proteïna CFTR, sent la més comuna la F508del. Els tractaments inclouen antibiòtics, fisioteràpia i moduladors CFTR. Aquest estudi va avaluar l'efectivitat de la triple teràpia amb moduladors CFTR en pacients ≥ 6 anys amb mutacions F508del i/o de funció mínima. Es van analitzar 8 assajos clínics amb 1243 participants, mostrant millores significatives en la funció pulmonar (ppFEV1), clorur a la suor i el qüestionari CFQ-R. La triple teràpia va demostrar ser superior.
Subject: Fibrosi quística
Language: spa
Subject areas: Ciencias de la salud Health sciences Ciències de la salut
Department: Medicina i Cirurgia
Student: Balduz Moreno, Elena
Academic year: 2023-2024
Title in different languages: Efectividad del tratamiento con triple terapia de fármacos moduladores de CFTR en pacientes con fibrosis quística con mutación F508del y/o de función mínima del gen CFTR: Revisión sistemática y metaanalisis. Effectiveness of triple therapy of CFTR modulating drugs in patients with cystic fibrosis with F508del mutation and/or minimal function of the CFTR gene: Systematic review and meta-analysis. Efectivitat del tractament amb triple teràpia de fàrmacs moduladors de CFTR en pacients amb fibrosi quística amb mutació f508del i/o de funció mínima del gen CFTR: revisió sistemàtica i metaanàlisi.
Work's public defense date: 2024-06-13
Access rights: info:eu-repo/semantics/openAccess
Keywords: fibrosis quística, triple terapia, F508del cystic fibrosis, triple therapy, F508del fibrosi quística, triple teràpia, F508del
Confidenciality: No
TFG credits: 6
Title in original language: Efectividad del tratamiento con triple terapia de fármacos moduladores de CFTR en pacientes con fibrosis quística con mutación F508del y/o de función mínima del gen CFTR: Revisión sistemática y metaanalisis.
Project director: Escribano Subías, Joaquín
Education area(s): Medicina
Entity: Universitat Rovira i Virgili (URV)
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