Efectivitat del tractament amb triple teràpia de fàrmacs moduladors de CFTR en pacients amb fibrosi quística amb mutació F508 del i/o de funció mínima del gen CFTR: Revisió sistemàtica i metaanàlisi.

Identificador:  TFG:7554

Handle: https://hdl.handle.net/20.500.11797/TFG7554

Autors:  Balduz Moreno, Elena

Resum:
La fibrosis quística es una enfermedad genética autosómica recesiva caracterizada por infecciones pulmonares persistentes, insuficiencia pancreática y altos niveles de cloruro en el sudor, causada por mutaciones en la proteína CFTR, siendo la más común la F508del. Los tratamientos incluyen antibióticos, fisioterapia y moduladores CFTR. Este estudio evaluó la efectividad de la triple terapia con moduladores CFTR en pacientes ≥ 6 años con mutaciones F508del y/o de función mínima. Se analizaron 8 ensayos clínicos con 1243 participantes, mostrando mejoras significativas en la función pulmonar (ppFEV1), cloruro en el sudor y el cuestionario CFQ-R. La triple terapia demostró ser superior.