Data d'alta al repositori: 2024-09-17
Resum: La fibrosis quística es una enfermedad genética autosómica recesiva caracterizada por infecciones pulmonares persistentes, insuficiencia pancreática y altos niveles de cloruro en el sudor, causada por mutaciones en la proteína CFTR, siendo la más común la F508del. Los tratamientos incluyen antibióticos, fisioterapia y moduladores CFTR. Este estudio evaluó la efectividad de la triple terapia con moduladores CFTR en pacientes ≥ 6 años con mutaciones F508del y/o de función mínima. Se analizaron 8 ensayos clínicos con 1243 participantes, mostrando mejoras significativas en la función pulmonar (ppFEV1), cloruro en el sudor y el cuestionario CFQ-R. La triple terapia demostró ser superior. La fibrosi quística és una malaltia genètica autosòmica recessiva caracteritzada per infeccions pulmonars persistents, insuficiència pancreàtica i alts nivells de clorur a la suor, causada per mutacions a la proteïna CFTR, sent la més comuna la F508del. Els tractaments inclouen antibiòtics, fisioteràpia i moduladors CFTR. Aquest estudi va avaluar l‟efectivitat de la triple teràpia amb moduladors CFTR en pacients ≥ 6 anys amb mutacions F508del i/o de funció mínima. Es van analitzar 8 assaigs clínics amb 1243 participants, mostrant millores significatives en la funció pulmonar (ppFEV1), clorur a la suor i el qüestionari CFQ-R. La triple teràpia va demostrar ser superior.
Matèria: Medicina
Idioma: spa
Àrees temàtiques: Ciències de la salut
Departament: Medicina i Cirurgia
Estudiant: Balduz Moreno, Elena
Curs acadèmic: 2023-2024
Títol en diferents idiomes: Efectivitat del tractament amb triple teràpia de fàrmacs moduladors de CFTR en pacients amb fibrosi quística amb mutació F508 del i/o de funció mínima del gen CFTR: Revisió sistemàtica i metaanàlisi. Effectiveness of treatment with triple therapy of CFTR modulating drugs in patients with cystic fibrosis with F508 mutation and/or minimal function of the CFTR gene: Systematic review and meta-analysis.
Data de la defensa del treball: 2024-06-13
Drets d'accés: info:eu-repo/semantics/openAccess
Paraules clau: Fibrosi quística, triple teràpia, F508del Cystic fibrosis, triple therapy, F508del Fibrosis quística, triple terapia, F508del
Confidencialitat: No
Crèdits del TFG: 6
Títol en la llengua original: Efectividad del tratamiento con triple terapia de fármacos moduladores de CFTR en pacientes con fibrosis quística con mutación F508del y/o de función mínima del gen CFTR: Revisión sistemática y metaanalisis.
Director del projecte: Escribano, Joaquín
Ensenyament(s): Medicina
Entitat: Universitat Rovira i Virgili (URV)