Effectiveness of treatment with triple therapy of CFTR modulating drugs in patients with cystic fibrosis with F508 mutation and/or minimal function of the CFTR gene: Systematic review and meta-analysis.

Identifier:  TFG:7554

Handle: https://hdl.handle.net/20.500.11797/TFG7554

Authors:  Balduz Moreno, Elena

Abstract:
La fibrosis quística es una enfermedad genética autosómica recesiva caracterizada por infecciones pulmonares persistentes, insuficiencia pancreática y altos niveles de cloruro en el sudor, causada por mutaciones en la proteína CFTR, siendo la más común la F508del. Los tratamientos incluyen antibióticos, fisioterapia y moduladores CFTR. Este estudio evaluó la efectividad de la triple terapia con moduladores CFTR en pacientes ≥ 6 años con mutaciones F508del y/o de función mínima. Se analizaron 8 ensayos clínicos con 1243 participantes, mostrando mejoras significativas en la función pulmonar (ppFEV1), cloruro en el sudor y el cuestionario CFQ-R. La triple terapia demostró ser superior.