Corrección in vitro de una mutación causante de la poliquistosis renal autosómica dominante con prime editing

Identificador:  TFG:6958

Handle: https://hdl.handle.net/20.500.11797/TFG6958

Autores:  Morcillo Castro, Alba

Resumen:
La poliquistosis renal autosómica dominante es una enfermedad hereditaria causada principalmente por mutaciones en el gen PKD1. La hipotésis es que prime editing es capaz de corregir una mutación causante de ADPKD en células derivadas de un modelo de ratón de la enfermedad. Para probar esta hipótesis, se optimizó la lipofectamina como reactivo de transfección de plásmidos y se introdujo la maquinaria de prime editing con este reactivo. No se consiguió corregir la mutación con las guías que se probaron, por lo que aún son necesarios más estudios en los que se podrían probar otras guías y otros diseños experimentales.